用語集
あ行
アデノ随伴ウイルス（AAV）
非病原性のウイルスとして知られており、治療用の遺伝子を搭載することで遺伝子治療に用いられる、代表的なウイルスベクターのひとつ
血液脳関門
脳は、血液脳関門と呼ばれるバリア機構により保護されており、この関門が薬を届ける際の大きな障壁となっている
アンメットメディカルニーズ
いまだ満たされていない医療ニーズ、つまり、いまだ有効な治療方法がない医療ニーズのこと
医薬品医療機器等法
日本においては、医療および公衆衛生に使用される医薬品、医薬部外品、化粧品、医療機器および再生医療等製品について、その製造、販売、貯蔵、表示および取扱いなどの品質の確保･向上、適正な使用の確保、厳正な取扱いの確保を目的とした法律
オーファンドラッグ
希少疾病用医薬品のこと
か行
開発パイプライン
新薬の候補となる開発品をさす
希少疾病
日本では対象患者数が年間5万人未満の疾患を指す
は行
バイオ医薬品
バイオテクノロジーによって作られたタンパク質のこと
バイオ後続品
先行バイオ医薬品と同等/同質の品質、安全性および有効性を有し、異なる製造販売業者により開発される医薬品。バイオシミラーとも言う
フェーズ1試験
同意を得た少数の健康人志願者を対象に、安全性を調査する
フェーズ2試験
同意を得た少数の患者さんを対象に、有効で安全な投薬量や投薬方法などを確認する
フェーズ3試験
同意を得た多数の患者さんで、二重盲検試験などにより、既存薬などと比較して新薬の有効性・安全性を確認する
プラセボ(placebo)(偽薬)
有効成分が入っていない見た目や味などの点で被験薬と区別がつかないもの
ま行
ムコ多糖症
細胞の中のライソゾームという場所で働く酵素が生まれつき欠損している、または酵素の働きが弱いことにより、酵素が分解するはずのムコ多糖（グリコサミノグリカン）が細胞の中にたまってしまい、さまざまな症状を生じる病気
モダリティ
医薬品の作られ方の基盤技術の方法・手段、もしくはそれに基づく医薬品の分類のこと
や行
薬価基準
厚生労働大臣の告示によって定められる「使用薬剤の薬価」。保険医療で使用できる医薬品の範囲を定めた品目表としての性格と、保険医療で使用した医薬品の請求価格を定めた価格表としての性格を有する
ら行
ライソゾーム病
特定の酵素の欠損または機能の低下が原因で発症する希少疾病であり、その多くは重篤な中枢神経系の症状を呈することが知られている
アルファベット（A～Z）
AAV (Adeno-associated virus)
アデノ随伴ウイルス
AβO (Amyloid beta oligomer)
アミロイドベータオリゴマー
BBB (Blood-brain barrier)
血液脳関門
CDMO (Contract development and manufacturing organization)
医薬品開発製造受託機関
CNS(Central Nervous System)
中枢神経系
EMA(European Medicines Agency)
欧州医薬品庁
FDA(Food and Drug Administration)
米国食品医薬品局
GCP(Good Clinical Practice)
医薬品の臨床試験の実施の基準
GHD(Growth hormone deficiency)
成長ホルモン分泌不全性低身長症
GLP(Good Laboratory Practice)
医薬品の安全性に関する非臨床試験の実施の基準
GMP(Good Manufacturing Practice)
医薬品及び医薬部外品の製造管理及び品質管理に関する基準
GPSP(Good Postmarketing Study Practice)
医薬品の製造販売後の調査及び試験の実施の基準
in vitro
細胞や組織等を用いて試験管や培養容器内等で行う試験(実験)のこと
in vivo
生物個体を対象に生体内で行う試験(実験)のこと
J-Brain Cargo®(JBC)
ＪＣＲファーマが独自に開発した血液脳関門通過技術であり、脳の血管内皮細胞表面に発現するトランスフェリン受容体を利用して、脳および脊髄といった中枢神経系組織への薬の送達を可能とする
JUST-AAV
「JCR」「Ultimate destination of organ」「Safeguarding against off-target delivery」「Transformative technology」の頭文字を名称の由来とし、様々な疾患の治療に応用できる可能性をもつ、アデノ随伴ウイルス（adeno-associated virus: AAV）を利用したＪＣＲファーマ独自の遺伝子治療プラットフォーム技術
MPS (Mucopolysaccharidosis)
ムコ多糖症
MR(Medical Representatives)
医薬情報担当者：医薬品の適正な使用に資するために、医療関係者を訪問すること等により安全管理情報を収集し、提供することを主な業務として行う者
NDA(New Drug Application)
米国における新薬承認申請のこと