J-Brain Cargo®技術を活用したアルツハイマー病治療薬の開発におけるアキュメン社による独占的オプション権行使のお知らせ
－2027年中ごろのIND申請に向けプログラムが進行中－

ＪＣＲファーマ株式会社 （代表取締役社長：薗田 啓之）は、Acumen Pharmaceuticals, Inc.（NASDAQ：ABOS、以下、アキュメン社）が、当社独自の血液脳関門通過技術であるJ-Brain Cargo®（以下、JBC）を活用したアルツハイマー病治療薬候補について、最大2品目に対する全世界での開発、製造および販売に関するライセンスの独占的オプション権を行使したことをお知らせします。

2025年7月に締結した契約（以下、本契約）では、当社のJBC技術とアキュメン社のアミロイドベータオリゴマー（以下、AβO）選択的抗体を組み合わせた血液脳関門通過型アルツハイマー病治療薬の開発を目的としています。
AβO選択的抗体は、アルツハイマー病の発症および進行の主要な病理学的要因となる毒性のある可溶性AβOを標的とします。本契約では、JBC技術を用いてsabirnetugおよびその他のAβO選択的抗体を血液脳関門を越えて送達し、アルツハイマー病の病態進行を抑制することを目指しています。
2026年3月、アキュメン社はInternational Conference on Alzheimer’s and Parkinson’s Diseases and Related Neurological Disordersにおいて、アルツハイマー病のモデルマウスを用いた非臨床データを発表しました。この発表では、JBC技術を適用したAβO選択的抗体について、AβOへの結合力を維持しつつ、脳への暴露量が増加することが示されました。アキュメン社は、2027年中ごろのIND申請（新薬臨床試験開始申請）を計画しています。

当社は、アキュメン社によるオプション権の行使に伴いその対価を受領します。また今後、開発マイルストーンフィーとして最大40百万米ドル、販売マイルストーンフィーとして最大515百万米ドル、合計で最大555百万米ドル（約832億円、1ドル150円換算）、加えて、販売後は正味売上高に応じた段階的ロイヤルティを受領する権利を有します。

当社の代表取締役社長の薗田 啓之は、次のように述べています。
「戦略的パートナーであるアキュメン社が、最大2品目のアルツハイマー病治療薬候補について、全世界での開発・製造・販売に関する独占的オプション権を行使したことを大変嬉しく思います。アキュメン社は本共同プログラムを着実に推進しており、本年3月に同社が公表した非臨床データは非常に有望なものです。当社のJBCプラットフォームとアキュメン社の革新的なAβO選択的抗体を組み合わせることで、脳へのバイオ医薬品送達という課題を克服し、アルツハイマー病の安全かつ効果的な治療の実現を目指してまいります。」

アキュメン社のCEOのDaniel O’Connellは、次のように述べています。
「当社のsabirnetugプログラムの強みを活かして、最大2品目のアルツハイマー病治療薬候補について、全世界での開発・製造・販売に関する独占的オプション権を行使できたことを嬉しく思います。当社のAβO選択的抗体技術とＪＣＲファーマの血液脳関門通過技術を組み合わせることで、アルツハイマー病患者さんの治療を一変するような次世代治療薬を生み出すことが期待されます。今後の進捗については、適宜お知らせしてまいります。」

なお、本件に関する今期（2027年3月期）の当社連結業績への影響は、業績予想に織り込み済みです。

J-Brain Cargo®技術について

当社が独自に開発した血液脳関門通過技術であり、中枢神経系にバイオ医薬品を送達することを可能とする。本技術を世界で初めて適用した医薬品として、ムコ多糖症 II 型治療剤「イズカーゴ®」（国際一般名：パビナフスプ アルファ）が日本で実用化されている。

アルツハイマー病について

アルツハイマー病は、世界中で5,000万人以上の人々に影響を及ぼす進行性の神経変性疾患であり、認知症の主要な原因の一つである。その病理学的特徴の一つは、脳内のアミロイドベータの蓄積であり、これが神経細胞の損傷、認知機能の低下、記憶喪失といった一連の反応を引き起こすと考えられている。血液脳関門を越えて生物学的製剤を投与することは、この疾患を効果的に治療するための課題となっている¹。

Sabirnetug（ACU193）について

Sabirnetug（ACU193）は、可溶性アミロイドベータオリゴマー（AβO）に対する選択性に基づいて発見・開発されたヒト化モノクローナル抗体です。AβOは、アミロイドベータモノマーやアミロイドプラークと比較して、非常に毒性が高く病原性のある形態のアミロイドベータです。可溶性AβOは強力な神経毒であり、神経細胞に結合してシナプス機能を阻害し、神経変性を引き起こすことが知られています。
Sabirnetugは、アルツハイマー病の神経変性プロセスにおける初期かつ持続的な根本原因は可溶性AβOであるという仮説に基づき、可溶性AβOを選択的に標的とすることで、アルツハイマー病の治療を目指しています。また、早期アルツハイマー病の治療を対象として米国食品医薬品局（FDA）によりファストトラック指定を受けており、現在、早期アルツハイマー病患者を対象とした臨床第2相試験ALTITUDE-AD（NCT06335173）で評価されています。

Acumen Pharmaceuticals, Inc.について

Acumen Pharmaceuticalsは、米国マサチューセッツ州に本社を置くバイオ医薬品企業であり、アルツハイマー病の治療を目的として、毒性のある可溶性アミロイドベータオリゴマー（AβO）を標的とする新規治療法の開発を進めています。同社の科学的創業者はAβOに関する研究の先駆者であり、蓄積されつつある証拠は、これらがアルツハイマー病の病態における初期かつ持続的な引き金であることを示しています。
同社は現在、治療薬候補であるsabirnetug（ACU193）の開発を重点的に進めています。
これは毒性のある可溶性AβOを選択的に標的とするヒト化モノクローナル抗体であり、臨床第1相試験INTERCEPT-ADでの良好な結果を受けて、現在、早期アルツハイマー病を対象として進行中の臨床第2相試験ALTITUDE-AD（NCT06335173）で評価されています。
さらに同社は、Halozyme社の独自技術であるENHANZE®薬物送達技術を用いたsabirnetugの皮下注製剤の開発も進めています。詳細についてはこちらをご覧ください。

参考文献

1. ※1Sadigh-Eteghad S, Sabermarouf B, Majdi A, Talebi M, Farhoudi M, Mahmoudi J. Amyloid-beta: a crucial factor in Alzheimer's disease. Med Princ Pract. 2015;24(1):1-10. www.doi.org/10.1159/000369101.