ムコ多糖症IIIB型に対するJR-446のグローバル臨床第I／II相試験における投与開始のお知らせ
株式会社メディパルホールディングス（東京都中央区、代表取締役社長：渡辺 秀一、以下、「メディパル」）と、ＪＣＲファーマ株式会社（兵庫県芦屋市、代表取締役社長：薗田 啓之、以下、「JCR」）は、JCRが創製し、メディパルが海外における事業化についての実施許諾権を取得している血液脳関門通過型α-N-アセチルグルコサミニダーゼ製剤［開発番号：JR-446］について、このたび、ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型、以下、「MPS IIIB」）を対象としたグローバル臨床第I／II相試験（以下、「本試験」）において、第１例目となる被験者への初回投与が行われたことをお知らせします。
MPS IIIBは、ライソゾーム病の一種であり、重度の中枢神経系障害を呈する疾患です。世界における患者数＊１は５００人から１，０００人と推定されている超希少疾患であり、これまでに承認された治療薬はありません。
治験責任医師を務めるカリフォルニア大学サンフランシスコ校の医学遺伝学部門 生化学遺伝学セクション 小児科准教授であるIrene Chang医師は、次のように述べています。
「本試験における最初の患者さんへの投与は、MPS IIIBのコミュニティにとって重要なマイルストーンとなります。MPS IIIBは、患者さんの神経認知機能の発達、自立、そしてQOLに影響を及ぼす、極めて重篤かつ生命を脅かすライソゾーム病ですが、現在、承認された治療法は存在しません。本疾患の患者さんとそのご家族は、依然として重大なアンメット・メディカル・ニーズに直面しています。私たちは、JR-446の可能性を評価する上で次の段階へと進めることを大変心強く感じています。この重要なマイルストーンを実現に導いた患者さん、介護者、そして治験チームの皆様の尽力に深く感謝申し上げるとともに、本試験がMPS IIIBと共に生きる方々とそのご家族のQOLを大きく向上させるものとなることを願っています。」
メディパルとJCRは、２０２３年９月に、JR-446のMPS IIIBを対象疾患とした海外事業化に関する実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結＊２しており、当該契約に基づき、メディパルは日本を除く全世界における事業化に関する再実施許諾権付独占的実施権を保有しています。メディパルからの委託を受け、JCRは治験依頼者として本試験の実施および開発活動を主導しています。
本試験は、６歳未満のMPS IIIBの患者さんを対象とした、JR-446の安全性、忍容性および予備的な有効性を評価することを目的とするグローバルの多施設共同の非盲検試験です。概要につきましては、clinicaltrials.gov（NCT07640984）をご覧ください。
JCR独自の血液脳関門通過技術「J-Brain Cargo®」を使用したJR-446は、非臨床試験においてMPS IIIBに関連する症状に対する効果を示すことが確認されており、現在、日本においては、両社の共同開発契約のもと臨床第I/II相試験（JR-446-101）を実施中です。なお、JR-446は、昨年、米国、欧州（EU）および日本において、オーファンドラッグ（希少疾病用医薬品）の指定を受けています。
両社は、MPS IIIBの患者さんに一日でも早く本剤を届けられるよう、引き続き取り組んでまいります。
- ※1厚生労働省班研究等の公開情報を参照のうえJCRの独自調査に基づき算出
- ※2ご参考：２０２３年９月２８日開示リリース「メディパルホールディングスとＪＣＲファーマ、ムコ多糖症IIIB型に対する治療薬（JR-446）の海外における事業化についての実施許諾契約および日本における共同開発・商業化契約を締結」https://ssl4.eir-parts.net/doc/7459/announcement1/92471/00.pdf
ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型）について
ムコ多糖症IIIB型（サンフィリッポ症候群B型）は、ヘパラン硫酸の分解に関わるライソゾーム酵素をコードするNAGLU遺伝子の異常によって生じる常染色体潜性遺伝疾患である。脳内の中枢神経系へのヘパラン硫酸の蓄積により、睡眠障害、言語消失、行動の変化などの神経症状が急速に進行し、患者や家族の生活の質に大きな影響を与える。
血液脳関門通過技術 J-Brain Cargo®技術について
J-Brain Cargo®は、JCRが独自に開発した血液脳関門通過技術であり、中枢神経系にバイオ医薬品を送達することを可能とする。本技術を世界で初めて適用した医薬品として、ムコ多糖症II型治療薬イズカーゴ®（国際一般名：パビナフスプ アルファ）が日本およびアラブ首長国連邦で承認されている。JCRおよびメディパルは、J-Brain Cargo®により、酵素を体と脳の両方に送達することで、ライソゾーム病におけるアンメット・メディカル・ニーズの解決を目指している。
【本件に関するお問い合わせ先】
株式会社メディパルホールディングス 広報部
TEL：０３－３５１７－５１７１
ＪＣＲファーマ株式会社 経営戦略本部 広報・IR室
E-mail：ir-info@jp.jcrpharm.com